随着现代医学的发展及治疗药物的不断更新与上市,慢性髓性白血病(以下简称CML)从不治之症变成了可治、可控,如今,这一疾病有望实现“临床治愈”。由中国抗癌协会发起,诺华肿瘤(中国)计划支持的“灯塔计划”日前在中国慢粒联盟年度峰会上正式启动,不仅将切实地帮助医生及患者尽早实现CML无治疗缓解(以下简称TFR)的治疗目标,实现停药,同时也将为医生及患者树立并加强“治愈”的信心。
“中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南(2016年版)指出,改善生活质量和功能性治愈是CML治疗的长期目标。”中华医学会血液学分会主任委员王建祥教授表示,医生及患者建立CML“治愈”信心,以TFR作为追求的治疗目标,将有助于提升患者治疗信心,坚持规范监测、规范用药、定期随访,从而达到良好获益。
据了解,CML占成人白血病的15%,在中国几个地区的流行病学调查显示,其年发病率为0.39-0.55/10万,与西方国家相比,中国CML患者更为年轻化,中位发病年龄为45-50岁。北京协和医院血液内科主任医师段明辉教授介绍说,由于早期多数没有明显体征或者症状,不及时治疗的患者通常在3到5年内可能进展至终末急变期而导致死亡。“灯塔计划”启动后,将开展医生及患者系列教育,对医生进行规范化培训,通过医生推动患者线上教育,包括CML大讲堂、患教视频等线上知识普及。同时,作为CML治疗结局指数探索TFR的最佳实践项目,CML真实世界数据报告将成为“灯塔计划”的核心关键。未来,CML指数将从诊疗及管理两个路径进行患者分类,通过大数据分析,创立最终数据模型,此后根据治疗过程中的相关数据指标推算出大致结局、查看国内顶尖专家的治疗方案并进行指标对比,找到没有达标的问题所在,进行改善,以此来接近最佳治疗目标。
中国抗癌协会继教与科技服务部部长阎昭表示,“灯塔项目”为中国CML的治疗搭建了一个科学、有序、良性的慢病诊疗监测体系。通过行业学术交流、医生培训、患者智能管理与随访、患者教育等方式,传递定期监测及树立以TFR为目标的治疗观念,有助于延长CML患者生存时间,降低疾病死亡率,减轻患者及社会经济负担。随着CML患者总生存的延长,人们更加注重患者的生活质量。无治疗缓解(TFR)作为CML治疗的更高目标,被国际医疗界广泛接受。大量研究证实了CML患者进入持续深层分子学缓解后停药的可能,2018年12月的第60届美国血液学会(ASH)年会上,多项酪氨酸激酶抑制剂(TKI)类药物停药研究广受关注。河南省肿瘤医院血液科主任张龑莉教授表示,以往接触到很多CML患者由于长期服药,内心感到自卑,认为自己已经失去结婚或生子的权利,造成许多遗憾的发生。事实上,CML患者达到深层缓解进入停药状态后,定期到医院进行复查,是可以停止靶向治疗的。实现停药对他们来说不仅是正常生活的期望,更是真正意义上的自由。(高萱)